低分子化合物を用いることにより新しい切り口で生体内の機能や反応を見出し、難治病治療薬の可能性を探索しています。主に以下のプロジェクトが動いています。

１．既存薬抵抗性ウィルスにも効果を示す抗ウィルス薬開発（→創薬開発項目参照）

２．遺伝病治療に適用可能なスプライシング制御薬（→RNA病参照）

３．ダウン症原因キナーゼDYRK1A阻害剤

Dyrk1A（dual-specificity tyrosine-(Y)-phosphorylation-regulate kinase 1A）は、脳の発達と機能に不可欠のキナーゼであり、ダウン症候群での過剰なDyrk1Aが病因の1つであると考えられています。Dyrk1Aに選択的に働く強力な阻害剤を創製できれば、健常者やダウン症候群の脳の分子機序解明に役立つと考えられます。私たちは新規Dyrk1A阻害剤INDYを報告し、新しい分子標的薬としての可能性を提示してきました。

http://www.natureasia.com/ja-jp/ncomms/abstracts/34994

さらに、キナーゼは自己リン酸化により自身の発現・活性を制御することに着目し、新しく中間体に作用する画期的なDyrk1A阻害剤FINDYを開発しました。

http://www.nature.com/articles/ncomms11391

４．既存オピオイド鎮痛薬様副作用を示さない疼痛抑制薬研究

５．正常細胞を保護しながら特定のがん細胞だけを標的とする新しい抗がん剤研究